Categories
Healthy News

การแก้ไขจีโนมในการรักษาโรคจอประสาทตา

ตัวแทนแก้ไขจีโนมที่แม่นยำช่วยให้สามารถแก้ไขยีนได้อย่างแม่นยำและช่วยเหลือโรคในโรคจอประสาทตาที่ถ่ายทอดทางพันธุกรรมการแก้ไขจีโนมที่แม่นยำในดวงตา แนวทางการแก้ไขจีโนมทางคลินิกสำหรับการรักษาโรคจอประสาทตาเสื่อมที่สืบทอดมาและความเครียด การแก้ไขยีนในร่างกายจะเป็นกระบวนทัศน์การรักษาในอนาคตปัจจุบันยังไม่มีวิธีการรักษาที่มีประสิทธิภาพ

สำหรับโรคร้ายแรงเหล่านี้ ซึ่งโดยทั่วไปแล้วจะทำให้ตาบอดได้ เทคโนโลยีการแก้ไขจีโนมเป็นแนวทางที่ยอดเยี่ยมในการกำหนดเป้าหมายสาเหตุของความผิดปกติทางพันธุกรรม เทคโนโลยีในการแก้ไขจีโนมมีการพัฒนาอย่างต่อเนื่องเพื่อให้สามารถแก้ไขจีโนมได้อย่างแม่นยำโดยมีผลข้างเคียงและความเสี่ยงน้อยลง ทำให้สามารถแก้ไขจีโนมได้อย่างแม่นยำ วิธีการรักษาโดยใช้ CRISPR มากขึ้นเรื่อย ๆ กำลังได้รับการทดสอบในการทดลองทางคลินิก การทดลองทางคลินิกจำนวนมากขึ้นสำหรับการกำหนดเป้าหมาย IRD และการกลายพันธุ์ใด ๆ ที่เป็นสาเหตุจะคล้อยตามการรักษาด้วยวิธีการนี้ นิวคลีเอส CRISPR-Cas ที่ตั้งโปรแกรมได้เป็นเครื่องมือที่มีประสิทธิภาพสำหรับการหยุดชะงักของยีน แต่ไม่เหมาะที่จะแก้ไขการกลายพันธุ์ที่ทำให้เกิดโรคได้อย่างแม่นยำในการตั้งค่าการรักษาส่วนใหญ่ จำเป็นต้องมีการปรับปรุงสำหรับการแปลทางคลินิก โรคจอประสาทตาที่สืบทอดมา เป็นกลุ่มของความผิดปกติที่ทำให้ตาพร่ามัวซึ่งมีลักษณะทางพันธุกรรมต่างกัน โดยมีลักษณะของการเสื่อมสภาพที่ก้าวหน้าของตัวรับแสงเช่นเดียวกับเยื่อบุผิวสีเรตินอล ความผิดปกติเหล่านี้ส่งผลกระทบต่อ ?1 ใน 3,000 คนทั่วโลก และส่งผลกระทบต่อคุณภาพชีวิตของผู้ป่วยอย่างลึกซึ้ง IRD เกิดจากการกลายพันธุ์ของยีนที่มีความสำคัญต่อการพัฒนาและ/หรือการทำงานของเรตินาหรือ RPE และมีการระบุยีนเชิงสาเหตุมากกว่า 270 ยีน